Terapia genowa poprawia wzrok u osób z wrodzoną ślepotą

Po doniesieniach o zastosowaniu rok temu eksperymentalnej terapii genowej w leczeniu osób niewidzących, kiedy pewien Kanadyjczyk odzyskał częściowo zdolność widzenia, lekarze podają, że została zastosowana u kolejnych trzech osób.

Dale Turner z Peterborough cierpi na chorobę zwaną wrodzoną ślepotą Lebera (Leber congenital amaurosis – LCA), która upośledza wzrok u dzieci. Z powodu uszkodzenia genu RPE65, Turner nic nie widzi. Gen ten produkuje specjalny rodzaj witaminy A, by komórki siatkówki mogły prawidłowo odbierać światło. W styczniu 2008 r. lekarze wszczepili Turnerowi miliony kopii nieuszkodzonego genu RPE65. Pacjent stwierdził prawie natychmiastową poprawę wzroku.

Teraz, rok później lekarze w jednym z raportów opublikowanych w „New England Journal of Medicine” donoszą, że wzrok trzech ochotników nie pogorszył się. Nie było też niesprzyjających reakcji organizmu.

Po roku terapia z wykorzystaniem genu RPE65 okazała się bezpieczna i prowadzi do stabilnej poprawy wzroku – powiedział doktor Artur V. Cideciyan, który prowadzi badania. W przypadku kobiety nauczyła się ona po roku odczytywać zegar na desce rozdzielczej samochodu swoich rodziców. Naukowcy odkryli, że pacjentka dostrzega światło, wykorzystując do tego część oka, do której wstrzyknięto jej zdrowe DNA. Jej wzrok poprawił się, ponieważ mózg nauczył się wykorzystywać informacje otrzymywane z tego fragmentu oka.

Naukowcy będą monitorować stan tych trzech pacjentów przez kolejne miesiące, by zbadać bezpieczeństwo zabiegu i czy poprawa utrzyma się.

Doktor Paul A. Sieving, dyrektor National Institutes of Health' National Eye Institute, uważa te badania za rewolucyjne: Rezultaty leczenia są bardzo znaczące, jest to pierwszy krok do wykorzystania terapii genowej w leczeniu ślepoty. Uważam, że kwestią czasu jest tylko to, aby ta technika była wykorzystywana w leczeniu innych chorób genetycznych.

Źródło: Ctv.ca

Zobacz także:

Przełom w leczeniu ślepoty